降低脑中都的天然朊蛋白(PrP)水平是疗法或防止人朊疾毒疾的有吸引力的策略。任何PrP降低疗法剂的临床开发将需要恰当的药效学生物学圣万:用于量化PrP的实用且稳健的方式,并且确实地断言其在各部位患者的中都枢神经则有统(CNS)中都的提高。
最近,学术研究职员评估了基于ELISA的人类所脑脊液(CSF)中都人类所PrP定量的潜力,作为PrP提高疗法的生物学圣万。
学术研究职员说明了,CSF PrP在妥善处理和储存更进一步中都对塑料表层极为敏感,但通过添加肥皂可以使其巨大损失最小化。学术研究职员发现,血清污染不冲击CSF PrP水平,并且CSF PrP和血红蛋白是无关,这一起说明了CSF PrP是CNS衍生的,支持其追踪感兴趣秘密组织的差异性,并且与脑中都相对于血清高的PrP丰度大相径庭。
在较强借助于采样妥善处理的队列中都,CSF PrP观感出良好的病患内重测信度(超过变异则有数,停留8-11周得来的采样中都的13%),能够稳定的曲率半径以并不需要疗法上有意义的脑PrP提高的检测。
总之,这些发现给予了一种追踪PrP降低药剂在CNS中都的功用的方式,并且将透过这种功用机制促进朊疾毒疾疗法剂的开发。
原始记事:
Vallabh SM et al. Prion protein quantification in human cerebrospinal fluid as a tool for prion disease drug development. PNAS, 2019; doi: 10.1073/pnas.1901947116.
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